本文目录一览：
- 1、“冰桶挑战”过后,我们该怎么看待罕见病?
- 2、罕见癫痫患儿面临断药,1000多家属联名求助,这种药有多难求?
- 3、对罕见病患者来说,为何有药可用成了奢侈?
- 4、1粒卖近300的罕见病药退出中国市场,背后的原因有哪些?
- 5、生活中,罕见病用药困局应该怎样破除?
- 6、罕见病救命药一年涨价近七倍,家庭条件不好的患者该何去何从?
“冰桶挑战”过后,我们该怎么看待罕见病?
1、在2014年，一场由知名IT界精英发起的“冰桶挑战”，让我们对肌萎缩性侧索硬化症（ALS）这种罕见却致命的疾病有了更多认识，而作为该病患者的著名天体物理学家史蒂芬·霍金与病魔抗争的事迹，也早已在各国广泛流传。
2、首先，渐冻症这个罕见病已经被大家所熟知，他们得到了社会各界跟多的关心和帮助。在冰桶挑战这个活动发起之前，大家对于渐冻症这个罕见病其实并不是那么的了解。
3、他是一位渐冻症患者，他发起的“冰桶挑战”在短短两个月的时间内就给渐冻症患者募捐到了15亿美元。虽然他已经离开我们，但是他的伟大和他的精神永远活在我们心中。这个病因为一次挑战被人们知道、了解。
4、冰桶挑战这个活动与渐冻症这个非常罕见的疾病有关，目的是为了让更多人知道和了解这个疾病，并且募集捐款，让更多人能够得到治疗。
5、当年“冰桶挑战”活动的发起人安东尼-瑟那查就是一名渐冻症患者，作为这种病的受害者，他发起活动的初衷就是向外界求助。
罕见癫痫患儿面临断药,1000多家属联名求助,这种药有多难求?
罕见癫痫患儿面临断药，1000多家属联名求助，这种药属于国家二类精神管制药品，国内还没有上市。家属想要获得氯巴占，只能靠海外走私，而且还是犯法的，一旦被抓住就会以走私管制药品论刑。
千余位罕见病患儿家属联名求助，他们所求之事是希望可以在正规渠道，购买癫痫病患儿必须要服用的氯巴占，用来缓解患儿的病情，让他们的生命得以延续。
这些疾病都属于罕见疾病，面临缺药的风险，他们组织了上千名家长进行实名签字，希望通过这种方式全社会发出求助。据统计，有一千多名的患儿需要服用氯巴占药物，但是令人惋惜的是其中大部分患儿已经面临断药风险。
对罕见病患者来说,为何有药可用成了奢侈?
对于罕见病的患者来说，得上这个病之后，面临最大的问题，不是药物的价格问题，而是没有药的问题，很多情况下就是你有钱，但是没有药，这方面的药只有很少的几个厂家还在生产，导致它的价格非常之贵。
以下是虚高药价对百姓影响的具体分析：经济负担：对于普通百姓来说，虚高的药价意味着他们需要承担更高的医疗费用。
沉重的经济负担虚高的药价对于普通家庭来说就是沉重的经济负担，虽然我国已经基本上实现了全面小康社会，但昂贵的医疗费用，仍然是很多家庭承担不起的，尤其是那些罕见病的治疗费用，会出奇的高。
我国保障罕见病患者用药的主要途径有基本医疗保险、重疾医疗保险、慈善救助等。由于种种原因，罕见病患者的用药保障并不完善。有的患者因病致贫，因病返贫，有的患者因药费负担过重，长期得不到有效治疗。
罕见病的患者本来就少，卖的太便宜了，过了专利保护期，这个药物就不值钱了。
值得注意的是，一款SMA口服药——利司扑兰同样通过谈判纳入目录，让罕见病患者从“有药可用”变成“有药可选”。医保谈判代表们再一次践行了“每一个小群体都不应被放弃”的承诺。
1粒卖近300的罕见病药退出中国市场,背后的原因有哪些?
1、在中国大陆市场尚无仿制药上市当罕见病患者失去唯一的药的情况当罕见病患者失去唯一的药，该药一旦退出，意味着这些患者将无药可用。这种罕见病是人体内的苯丙氨酸代谢异常导致，在代谢过程之中酶产生当罕见病患者失去唯一的药了缺失或者是完全没有，导致体内血液的苯丙氨酸浓度较高。
2、因为一粒药只要不是特别需要的药，比如说一些遗传基因病的特需药，卖价格昂贵，是没有市场的而且价格近300块才一粒药，有需求的买的人少，市场不好打开，所以会退出中国市场。
3、其次，第二方面原因。是我国在很久一段时间以来，前期科技不发达，技术不高，生物化学也没有那么先进。所以这一长久的科学技术短缺，导致了我国没有能力生产一些罕见药物。
4、但是在罕见病防治救助方面的工作，我国进展缓慢，对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持，造成国内罕见病药品研制产业存在空白。
5、同时，新型药品专利的保护时间只有二十年。抛除获取专利到可以上市的时间，留给药企赚回成本的时间所剩无几。对于这些患者稀少的罕见病药物，提高药品价格只能成为药企为挽回成本的唯一方式。
生活中,罕见病用药困局应该怎样破除?
尤其需要指出的是当罕见病患者失去唯一的药，目前在新冠肺炎疫情影响下，许多罕见病患者的门诊复诊、药物购买等出现了困难，这就需要公益机构和志愿者，通过联系药物供给方、协调药物配送等方式，力求保障疫情期间罕见病患者的求医、用药。
把罕见病的用药纳入到医保清单是一种解决方案。试想一下，如果一种罕见药的治疗费用是500万元，每年全球会有10个人使用，医药公司每年只能赚5，000万元。
该援助项目下，患者需要在先期2个月内注射诺西那生钠注射液4次负荷剂量，采用买1针赠3针的形式当罕见病患者失去唯一的药；之后每4个月要注射1次，采用买1针赠1针的形式。
氯巴辛可以治疗一种罕见的疾病当罕见病患者失去唯一的药：癫痫儿童顽固性癫痫，其当罕见病患者失去唯一的药他抗癫痫药物无法治疗。由于病因更为复杂，药物很少，因此很难治愈这种疾病。由于感染率低，约为1/100到2/10万。很少有国家可以生产氯喹。许多患者家庭出国购买。
稀有性疾病大多属于慢性疾病，一般都可以选择门诊治疗，但是由于医保目录与当地门诊特殊用药目录不匹配也会遇到报销受阻的情况。
中华慈善总会罕见病救助办公室的工作人员在接受本报记者采访时表示，在目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但是这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般的家庭难以承受巨大的经济压力。
罕见病救命药一年涨价近七倍,家庭条件不好的患者该何去何从?
1、我觉得应该，只有生命才是最重要的，一家人在一起才是最要紧的事情，不管怎么样都应该坚持。
2、一年涨7倍价格太夸张，药价应该要为患者考虑其实救命药涨价还能理解，但涨幅应该要控制，不能一下子翻倍涨。涨一点点也不至于让那么多人有意见。试想一下，一年涨价7倍，那是多么夸张的数字。
3、药品的价格应该比较稳定，如此暴涨恐有猫腻。
4、沉重的经济负担虚高的药价对于普通家庭来说就是沉重的经济负担，虽然我国已经基本上实现了全面小康社会，但昂贵的医疗费用，仍然是很多家庭承担不起的，尤其是那些罕见病的治疗费用，会出奇的高。
5、事件回顾。据新闻报道，上海某小区的徐小姐，她的母亲是一个尿崩症患者，一路来都是服用鞣酸加压素注射液来控制病情。
